Adrénoleucodystrophie : deux enfants sauvés par la thérapie génique

Deux enfants atteints d’adrénoleucodystrophie (ALD) ont été sauvés d’une mort certaine grâce à la thérapie génique - et à un dérivé inactivé du virus du SIDA !

L’ALD est une maladie génétique rare, mais mortelle. Elle entraîne la destruction progressive du système nerveux central (moelle épinière et cerveau), conduisant à la perte des fonctions cognitives et motrices, et au décès. La greffe de moelle osseuse ne suffit pas : les donneurs sont trop rares et le risque de complications élevé.

Un nouveau traitement vient d’être testé sur deux enfants, à l’hôpital Saint-Vincent-de-Paul à Paris, par des équipes de recherche française associant l’Inserm, l’Assistance Publique Hôpitaux de Paris et l’Université Paris-Descartes. Des cellules souches provenant de la moelle osseuse des petits malades ont été prélevées, modifiées en laboratoire puis réinjectées aux patients. Un « vecteur » - sorte de véhicule transportant de l’information génétique – dérivé du virus du SIDA y était associé. Le virus du SIDA est en effet le seul à pouvoir pénétrer dans le noyau des cellules qui ne se divisent pas : les cellules souches et les neurones. Celles-ci, atteintes par l’ALD, ont ainsi reçu le gène thérapeutique créé par les chercheurs. Aucun effet secondaire n’a été observé jusqu’ici.

Cette première mondiale offre des perspectives de traitement pour toutes les leucodystrophies, ainsi que pour d’autres maladies plus fréquentes (hémophilie, Parkinson…). L’Association européenne contre les Leucodystrophies (ELA) se réjouit de ce résultat et des perspectives qui en découlent. Elle entend continuer à soutenir la recherche, et ainsi étendre les essais à l’Europe entière.