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Une maladie génétique rare et incurable, qui condamnait donc ses victimes à la cécité, pourrait être traitée par thérapie génique. C’est ce que montre une étude menée à Philadelphie, en Pennsylvanie.
Il y a un an, des chercheurs américains avaient partiellement restauré la vision d’un œil chez 12 enfants atteints d’amaurose congénitale de Leber. Ils avaient, pour cela, remplacé la version mutée du gène responsable de la cécité par une version normale.
Bien sûr, le traitement du second œil est très attendu par les patients. Mais la thérapie génique est une méthode complexe qui peut induire une réaction immunitaire de rejet si elle est employée à deux reprises. Soucieux d’éviter ce risque, les chercheurs ont donc testé les effets de deux injections sur le singe et le chien. Cette seconde administration n’a pas eu d’effets secondaires et s’est avérée efficace. Une étape qui offre donc la possibilité de faire une tentative chez l’homme, avec une bonne chance de succès…
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